Ultimo aggiornamento il 12 Dicembre 2023 by Redazione
Nuovi trattamenti in ematologia presentati da Roche al congresso Ash
Roche ha presentato nuovi importanti dati sui trattamenti in ematologia al 65° congresso dell’American Society of Hematology (Ash), tenutosi a San Diego dal 9 al 12 dicembre. Questi dati confermano il contributo significativo dell’azienda nel campo delle patologie del sangue.
Emicizumab: efficacia e sicurezza nei neonati con emofilia A grave
L’analisi primaria dello studio di fase III ‘Haven 7’ ha dimostrato l’efficacia e la sicurezza di emicizumab nei neonati con emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII precedentemente non trattati o minimamente trattati. I risultati hanno evidenziato un controllo significativo del sanguinamento nei bambini fino a 12 mesi di età, con una buona tollerabilità del farmaco. Dei 55 partecipanti allo studio, il 54,5% non ha avuto alcun sanguinamento che richiedesse trattamento, mentre il 16,4% non ha avuto alcun sanguinamento, trattato o non trattato. Complessivamente, si sono verificati 207 sanguinamenti in 46 partecipanti (83,6%), di cui l’87,9% era causato da traumi. Il tasso di sanguinamento annuale basato su un modello è stato di 0,4 per i sanguinamenti trattati.
L’emofilia A è una patologia che ha un impatto significativo sulla vita dei bambini e delle loro famiglie. Le linee guida della World Federation of Haemophilia raccomandano la profilassi iniziata in giovane età come standard di cura. Tuttavia, molti neonati non possono iniziare la profilassi fino al primo anno di vita a causa del carico terapeutico elevato. In questo contesto, emicizumab rappresenta un’opzione terapeutica flessibile, che può essere somministrata per via sottocutanea fin dalla nascita.
Flora Peyvandi, direttore del Centro Emofilia e Trombosi ‘Angelo Bianchi Bonomi’ Fondazione Irccs Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico Dipartimento di Fisiopatologia Medico-Chirurgica e dei Trapianti università degli Studi di Milano, ha commentato: “I risultati dell’analisi primaria dello studio ‘Haven 7’ presentati da Roche sono estremamente promettenti per la gestione dell’emofilia A senza inibitori nei neonati. L’efficacia e la sicurezza di emicizumab in questa fascia di età, con un controllo significativo delle emorragie, rappresentano un’ulteriore conferma di quanto visto fin qui nel programma di sviluppo clinico di emicizumab e nella pratica clinica. Inoltre, la flessibilità di somministrazione sottocutanea fin dalla nascita offre un’opzione preziosa, soprattutto considerando il difficile accesso venoso nei neonati. Questi risultati rafforzano l’importanza di iniziare la profilassi il più presto possibile per migliorare i risultati a lungo termine, riducendo inoltre il carico emotivo e fisico per i pazienti e le loro famiglie. Non possiamo non accogliere con favore tali progressi che contribuiranno significativamente a ridefinire gli standard di cura per i nostri pazienti con emofilia A”.
Anticorpi bispecifici CD20xCD3 mosunetuzumab e glofitamab
Roche ha presentato anche nuovi dati relativi al programma di sviluppo clinico degli anticorpi bispecifici CD20xCD3 mosunetuzumab e glofitamab. I dati a lungo termine dei due studi registrativi hanno mostrato che nella maggior parte dei pazienti con linfomi pesantemente pretrattati sono state mantenute le remissioni. Inoltre, i dati preliminari provenienti da studi di fase I/II relativi a nuovi regimi di combinazione con glofitamab o mosunetuzumab supportano gli studi clinici di fase III attualmente in corso per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) e del linfoma follicolare (Lf).
Enrico Derenzini, direttore della Divisione di Oncoematologia e Trapianto di cellule staminali, Istituto Europeo di Oncologia di Milano, ha commentato: “Questi dati confermano l’importante ruolo degli anticorpi bispecifici CD3xCD20 nel trattamento dei linfomi non Hodgkin B aggressivi ed indolenti, mostrando come una terapia a durata definita possa determinare risposte complete durature in pazienti pretrattati. In quest’ottica si conferma anche il razionale di studi clinici in corso, in cui gli anticorpi bispecifici vengono testati in strategie di combinazione nelle prime linee di trattamento”.
Mosunetuzumab e glofitamab nel linfoma follicolare e nel linfoma diffuso a grandi cellule B
Sono stati presentati anche i dati dello studio registrativo di fase II GO29781 con mosunetuzumab in pazienti con linfoma follicolare refrattario o recidivante che avevano ricevuto almeno due precedenti linee di terapia. I risultati hanno confermato risposte durature e continue e un profilo di sicurezza gestibile anche dopo il termine del trattamento, con il 59% dei pazienti che ha completato il trattamento dopo otto cicli e il 72,7% dei pazienti con risposta completa erano vivi e liberi da progressione di malattia, trenta mesi dopo la prima risposta.
Inoltre, i risultati dello studio di fase Ib NP40126, che ha valutato glofitamab in combinazione con rituximab, ciclofosfamide, doxorubicina, vincristina e prednisone (R-Chop) e glofitamab in combinazione con polatuzumab vedotin più rituximab, ciclofosfamide, doxorubicina e prednisone (Pola+R-Chp) nel linfoma diffuso a grandi cellule B precedentemente non trattato, hanno mostrato che il 91,7% dei pazienti nel braccio glofitamab più Pola+R-CHP aveva avuto una risposta completa senza alcuna progressione osservata. Dei pazienti con risposta completa, il 95,5% era ancora in remissione, con un tasso di sopravvivenza libera da progressione a 12 mesi del 91,5%.
Questi importanti risultati presentati da Roche al congresso Ash rappresentano un passo avanti significativo nel trattamento delle patologie ematologiche, offrend
