Farmaci, Aisla: Bene ok Ema a terapia anti-Sla ma ora accesso rapido a test genetici - avvisatore.it
Tofersen, un farmaco innovativo per contrastare la progressione della sclerosi laterale amiotrofica (Sla), ha ottenuto il parere favorevole del Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea del farmaco (Ema). Questo passo positivo apre la strada all’approvazione finale da parte dell’Unione Europea (Ue) e successivamente dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa). Fortunatamente, grazie all’uso compassionevole concesso dalla casa farmaceutica Biogen e promosso dall’Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica (Aisla), i pazienti italiani affetti da Sla hanno già accesso a questo farmaco da due anni.
Il farmaco tofersen ha ricevuto l’approvazione della Fda come opzione terapeutica per le persone con Sla che presentano la mutazione nel gene Sod1, una forma rara che coinvolge solo il 2-3% dei pazienti affetti da Sla in Italia, corrispondenti a circa 120-150 persone. Tuttavia, solo poco più della metà di questi pazienti ha iniziato il trattamento con tofersen.
Le disuguaglianze nell’accesso alle terapie e i lunghi tempi di attesa per i risultati dei test genetici rappresentano ostacoli significativi per l’efficacia del trattamento. Attualmente, i tempi di attesa sono di 4-10 mesi per la diagnosi, 1-3 mesi per il risultato genetico e 2 mesi per ottenere il farmaco. È importante sottolineare che il test genetico è gratuito per i pazienti e rientra nelle competenze del Servizio Sanitario Nazionale, ma la sua disponibilità è limitata a pochi centri specializzati senza una copertura territoriale uniforme.
Oggi più che mai, con l’approvazione di tofersen, è cruciale garantire un accesso tempestivo alle terapie per contrastare la progressione della Sla e migliorare la qualità di vita dei pazienti.
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