Ultimo aggiornamento il 28 Febbraio 2024 by Giordana Bellante
La Fondazione Telethon si distingue per il suo impegno nel garantire l’accesso a terapie geniche per malattie rare, svolgendo un ruolo di fondamentale importanza nel panorama scientifico e sociale. Dopo aver assunto la responsabilità per la terapia genica per l’ADA-SCID, la Fondazione si impegna ora per far sì che la terapia per la sindrome di Wiskott-Aldrich diventi disponibile. Questa iniziativa rivela una visione pionieristica e un costante impegno nella ricerca di soluzioni innovative per le malattie genetiche rare.
Il ruolo di Telethon nel programma pilota di accelerazione dello sviluppo di terapie avanzate
La Fondazione Telethon è stata selezionata per partecipare al programma pilota di accelerazione dello sviluppo di terapie avanzate promosso dall’EMA, con particolare focus sulla terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich. Questo riconoscimento sottolinea l’importanza del lavoro svolto da Telethon nel campo della ricerca scientifica e della cura delle malattie rare. La collaborazione con l’EMA apre nuove prospettive per rendere disponibili terapie innovative e cruciali per i pazienti che ne necessitano.
La sindrome di Wiskott-Aldrich e le potenzialità della terapia genica
La sindrome di Wiskott-Aldrich è una malattia genetica rara del sistema immunitario che richiede approcci terapeutici mirati e innovativi. La terapia genica si presenta come un’alternativa valida, con risultati promettenti in termini di efficacia e sopravvivenza. Il lavoro svolto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano ha portato a sviluppare un protocollo terapeutico basato sull’utilizzo di vettori virali derivati dall’HIV, dimostrando la potenziale efficacia di questa strategia nel ripristinare la corretta funzionalità del sistema immunitario.
Fondazione Telethon ETS: una realtà impegnata nella ricerca e nell’innovazione
Fondazione Telethon ETS rappresenta una delle principali charity biomediche italiane, impegnata nella ricerca scientifica di eccellenza per la cura delle malattie genetiche rare. Grazie all’investimento in progetti di ricerca e alla collaborazione con istituzioni sanitarie e industrie farmaceutiche, Telethon ha reso disponibili terapie innovative come Strimvelis e Libmeldy, destinate al trattamento di gravi patologie. L’impegno della Fondazione si estende anche alla ricerca di nuove strategie terapeutiche per altre malattie genetiche, evidenziando un costante impegno nella ricerca di soluzioni per patologie attualmente prive di risposta.
