La Commissione Europea ritira l’autorizzazione dell’acido obeticolico: circa 1.400 pazienti a rischio in Europa

Il ritiro dell’autorizzazione per l’acido obeticolico da parte della Commissione Europea ha sollevato forti preoccupazioni tra i pazienti affetti da colangite biliare primitiva e i professionisti della sanità. Utilizzato per anni come opzione di trattamento, l’acido obeticolico si è dimostrato cruciale per il controllo della progressione della malattia. Questo articolo esplorerà le implicazioni della decisione europea e le possibili soluzioni per garantire la continuità terapeutica a chi ne ha bisogno.

La revoca dell’autorizzazione e l’impatto sulla salute dei pazienti

La Commissione Europea ha revocato, il 3 settembre, l’autorizzazione all’immissione in commercio dell’acido obeticolico, non a causa di problematiche di sicurezza, ma basandosi sulla valutazione di un singolo studio che ha mostrato limitazioni significative. Questo studio randomizzato controllato con placebo non ha considerato adeguatamente le evidenze cliniche raccolte nella pratica quotidiana, generando legittime preoccupazioni tra i medici e i pazienti. In Italia, l’acido obeticolico è autorizzato dal 2017 come unica opzione terapeutica di seconda linea per i pazienti non responsivi all’acido ursodesossicolico.

Attualmente, circa 1.400 pazienti in Italia, seguiti in oltre 150 centri di epatologia, utilizzano l’acido obeticolico in regime di rimborsabilità. La prospettiva di non avere più accesso a questo trattamento, se la decisione della CE dovesse essere confermata, rappresenta un pericolo concreto non solo per i nuovi pazienti, ma anche per quelli già in trattamento. La mancanza di alternative terapeutiche disponibili aggrava ulteriormente la situazione.

Dal 5 settembre, la Corte di Giustizia Europea ha sospeso temporaneamente la revoca, permettendo di continuare a prescrivere il farmaco fino a nuove comunicazioni. Tuttavia, i pazienti stanno già richiedendo una soluzione che possa garantire la continuità del trattamento, in particolare in vista della Giornata mondiale di sensibilizzazione sulla CBP celebrata l’8 settembre. Questo tema è stato al centro di un incontro tenutosi a Roma con esperti e associazioni del settore, tra cui Omar e Amaf Aps Ets.

Segnalazioni di esperti e possibili soluzioni

La comunità scientifica e i rappresentanti delle associazioni hanno avviato un dialogo per trovare strategie che consentano di tutelare i pazienti che traggono beneficio dall’acido obeticolico. Sotto i riflettori, c’è la proposta di applicare l’art. 117.3 della Direttiva 2001/83 CE, che prevede la possibilità per le autorità nazionali competenti di continuare a fornire un farmaco in circostanze eccezionali anche dopo la sua revoca.

Senatori come Elisa Pirro e Ignazio Zullo, membri della Commissione X, hanno rilanciato questa proposta evidenziando la sua rilevanza in situazioni come quella attuale. L’applicazione di questa norma, mai utilizzata precedentemente in Italia, potrebbe fornire un sollievo temporaneo ai pazienti in attesa di interventi più duraturi. Le dichiarazioni dei senatori sottolineano la necessità di agire rapidamente, poiché la revoca dell’autorizzazione non è stata motivata da rischi per la sicurezza del farmaco, ma da questioni di efficacia che sono state discusse e messe in dubbio da numerosi esperti.

Il ruolo della comunità scientifica e i dati sulle evidenze cliniche

La comunità scientifica ha espresso forti preoccupazioni riguardo alla qualità e alla gestione delle evidenze ottenute nello studio Cobalt. Molti esperti, come Annarosa Floreani dell’Università di Padova, hanno chiesto maggiore considerazione per i dati di Real World Evidence che dimostrano l’efficacia dell’acido obeticolico in un contesto di pratica clinica. Diverse ricerche, inclusi studi più recenti, come lo studio Recapitulate, mostrano l’impatto positivo del farmaco sulla progressione della malattia e sulla qualità della vita dei pazienti.

I risultati di RWE hanno confermato che l’acido obeticolico ha mantenuto un profilo di sicurezza solido per oltre 40.000 pazienti l’anno e ha migliorato i parametri epatici in modo significativo. Questo pone interrogativi sulla decisione della CE, in quanto non sono stati presi in considerazione i dati che dimostrano come il farmaco sia ben tollerato e efficace nella gestione della CBP.

Le reazioni delle associazioni e le implicazioni future

Le associazioni di pazienti come Amaf e EpaC hanno sollevato la questione di come garantire la protezione dei pazienti già in trattamento. Davide Salvioni, presidente di Amaf, ha chiesto garanzie per i pazienti che scoprono benefici dall’acido obeticolico, mentre Ivan Gardini di EpaC ha evidenziato l’incongruenza tra la decisione della CE di revocare il farmaco in Europa, mentre negli Stati Uniti è ancora regolarmente disponibile. Le richieste si ampliano verso una riconsiderazione del ruolo dell’opinione dei pazienti e dei medici nella decisione di politica sanitaria.

In questo momento delicato, la comunità scientifica italiana e le associazioni si preparano a comunicare le loro posizioni alle autorità sanitarie competenti, sottolineando che è fondamentale garantire che il trattamento con acido obeticolico continui senza interruzioni per coloro che ne hanno bisogno. La decisione della CE rappresenta non solo un cambiamento nella disponibilità di un farmaco salvavita, ma anche una sfida significativa nella ricerca di cure efficaci per malattie rare come la CBP.