Mielofibrosi: il dottor Vannucchi presenta un innovativo inibitore Jak come importante avanzamento terapeutico

In Italia, la diagnosi di mielofibrosi si attesta tra i 500 e i 600 nuovi casi ogni anno, un dato significativo che evidenzia la necessità di una maggiore attenzione verso questa patologia ematologica. Il 13 febbraio 2025, durante un incontro a Milano organizzato da GSK, il professor Alessandro Vannucchi, esperto di Ematologia presso l’Università di Firenze, ha discusso l’importanza di un nuovo trattamento disponibile nel nostro paese: il momelotinib.

Momelotinib: un nuovo trattamento per la mielofibrosi

Il momelotinib rappresenta il terzo inibitore JAK recentemente reso disponibile in Italia, segnando un progresso significativo nel trattamento della mielofibrosi. Questo farmaco ha una doppia azione inibitoria, colpendo sia la proteina JAK che un recettore dell’attivina. Grazie a questa duplice attività, il momelotinib migliora la capacità del midollo osseo di produrre globuli rossi, influenzando anche la via di segnalazione intracellulare delle proteine Smad. Vannucchi ha sottolineato che, oltre a mantenere l’efficacia contro l’ingrossamento della milza, noto come splenomegalia, e i sintomi sistemici, il farmaco si dimostra particolarmente utile nei pazienti affetti da anemia, presentando una minore tossicità rispetto ad altri inibitori JAK.

La mielofibrosi e la sua incidenza in Italia

La mielofibrosi è classificata come un tumore raro, rendendo difficile la stima della sua incidenza reale. Secondo Vannucchi, in Italia si registrano annualmente tra i 500 e i 600 nuovi casi. Questa malattia ematologica è di particolare rilevanza poiché la sopravvivenza mediana globale per i pazienti affetti è attualmente stimata tra i 6 e i 7 anni. Nonostante l’introduzione degli inibitori JAK abbia migliorato la prognosi, l’unico trattamento curativo rimane il trapianto di cellule staminali, riservato ai pazienti più giovani o a quelli con caratteristiche cliniche particolarmente sfavorevoli.

Prospettive future e importanza della rimborsabilità

La rimborsabilità del momelotinib, recentemente concessa dall’Agenzia Italiana del Farmaco, rappresenta una svolta per i pazienti colpiti da mielofibrosi. Questo nuovo trattamento offre una speranza concreta per migliorare la qualità della vita e le prospettive di sopravvivenza. Vannucchi ha concluso il suo intervento evidenziando l’importanza di continuare a investire nella ricerca e nello sviluppo di nuove terapie per affrontare le sfide poste da questa malattia complessa e spesso trascurata.

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