Nuova terapia per forma rara di Sla approvata da Ema: dichiarazioni di Singhal (Biogen)

Approvazione europea per Tofersen: una svolta nel trattamento della Sla Sod1

Priya Singhal, Head of Development di Biogen, esprime la sua soddisfazione per il via libera del Comitato tecnico per i medicinali a uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea del farmaco Ema a Tofersen, la prima terapia per gli adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica con mutazione nel gene Sod1. Questo evento rappresenta un punto di svolta nel trattamento della Sla Sod1 e testimonia l’impegno di Biogen nel soddisfare i bisogni insoddisfatti delle persone affette da questa malattia. Singhal ringrazia le persone affette da Sla, i loro familiari e i clinici che hanno partecipato allo studio per il loro contributo alla ricerca.

Nuove speranze per la comunità Sla con l’approvazione di Tofersen

Philip Van Damme, professore di neurologia e direttore del Centro di riferimento neuromuscolare presso l’ospedale universitario di Lovanio in Belgio, sottolinea l’importanza dell’approvazione di Tofersen da parte dell’Ema per la comunità europea affetta da Sla. Grazie a questa terapia, si sono ottenute significative riduzioni dei neurofilamenti, indicatori di danno assonale e neurodegenerazione. Van Damme evidenzia che il piano di sviluppo di Tofersen ha portato a importanti conoscenze sulla progettazione degli studi clinici e sull’utilizzo di biomarcatori come i neurofilamenti, rappresentando un progresso significativo per il settore.

Evidenze cliniche supportano l’approvazione di Tofersen

L’approvazione europea di Tofersen si basa su un’ampia raccolta di evidenze, inclusi il meccanismo d’azione mirato, i biomarcatori e i dati clinici. Lo studio di fase 3 Valor ha dimostrato una riduzione del 60% dei neurofilamenti plasmatici nei pazienti trattati con Tofersen, rispetto al gruppo placebo, indicando una potenziale riduzione del danno neuronale. Inoltre, i pazienti trattati hanno mostrato miglioramenti nella funzionalità clinica, respiratoria e muscolare rispetto al gruppo placebo. Gli effetti collaterali più comuni includono dolore, affaticamento e aumenti dei livelli di globuli bianchi nel liquido cerebrospinale, mentre sono stati segnalati gravi eventi neurologici come mielite e/o radicolite.

L’autorizzazione all’immissione in commercio di Tofersen è raccomandata in circostanze eccezionali, considerando il beneficio rispetto ai rischi, specialmente data la rarità della malattia. La Commissione europea valuterà la raccomandazione del Chmp per l’approvazione di Tofersen nel secondo trimestre del 2024. Questo oligonucleotide antisenso mira a ridurre la produzione di proteina Sod1 legandosi all’mRna del gene Sod1, offrendo nuove prospettive nel trattamento della Sla Sod1.