Terapia Car-T al Bambino Gesù per malattie autoimmuni: successo nei primi 3 pazienti

Nuove applicazioni della terapia con cellule Car-T al Bambino Gesù di Roma

Il Bambino Gesù di Roma ha annunciato di aver trattato con successo i primi tre pazienti pediatrici affetti da malattie autoimmuni utilizzando la terapia con cellule Car-T. Questa terapia innovativa prevede la manipolazione in laboratorio dei linfociti T del paziente, rendendoli in grado di riconoscere e attaccare le cellule tumorali grazie all’introduzione di una sequenza di DNA. I pazienti trattati sono due ragazze italiane e un bambino ucraino di 12 anni fuggito dalla guerra. Questo è il primo utilizzo della terapia genica basata sulla manipolazione dei linfociti T in ambito pediatrico per trattare patologie autoimmuni gravi. I risultati del trattamento sono stati presentati durante il Congresso europeo di reumatologia pediatrica a Rotterdam, nei Paesi Bassi.

Le malattie autoimmuni e il trattamento con cellule Car-T

Le malattie autoimmuni sono caratterizzate da un malfunzionamento del sistema immunitario, che attacca e distrugge i tessuti sani dell’organismo. Questo può causare infiammazione e la formazione di anticorpi che attaccano erroneamente le cellule sane, colpendo diverse parti del corpo. I tre pazienti trattati con cellule Car-T erano affetti da forme gravi di lupus eritematoso sistemico e dermatomiosite. Queste malattie possono colpire organi vitali come i reni, i polmoni e il sistema nervoso centrale. La terapia con cellule Car-T è stata precedentemente utilizzata con successo nel trattamento di pazienti adulti con lupus eritematoso. I ricercatori del Bambino Gesù hanno deciso di testare questa terapia anche in ambito pediatrico utilizzando un prodotto di terapia genica sviluppato dall’azienda biotecnologica Miltenyi.

I risultati positivi della terapia con cellule Car-T

I tre pazienti trattati hanno ottenuto benefici significativi e duraturi nel tempo. Dopo diversi mesi dal trattamento, sono in remissione e non assumono più farmaci immunosoppressori. La prima paziente, una ragazza di 17 anni, è a quasi 9 mesi dall’infusione di cellule Car-T. Il secondo paziente, un bambino ucraino di 12 anni, è a 7 mesi dal trattamento. La terza paziente, una ragazza di 18 anni, è a circa 2 mesi dal trattamento. Questi risultati sono molto promettenti e incoraggiano i ricercatori a continuare gli studi su un numero più ampio di pazienti pediatrici affetti da malattie autoimmuni. La terapia genica rappresenta una sfida e un’opportunità unica per i sistemi sanitari globali, offrendo speranza e guarigione a pazienti che fino a poco tempo fa erano senza speranza. Inoltre, questa terapia promette di migliorare la qualità di vita dei pazienti e ridurre i costi associati alla gestione delle malattie croniche.

La terapia con cellule Car-T rappresenta un importante passo avanti nella lotta contro le malattie autoimmuni. Grazie alla manipolazione dei linfociti T del paziente, è possibile ottenere risultati positivi nel trattamento di patologie che fino a poco tempo fa erano considerate incurabili. Il Bambino Gesù di Roma continua a essere all’avanguardia nella ricerca e nell’applicazione di terapie innovative, offrendo nuove speranze ai pazienti affetti da malattie autoimmuni gravi.