Terapia Car-T: successo nella cura delle malattie autoimmuni al Bambino Gesù

Terapia genica: successi nel trattamento di malattie autoimmuni

La terapia genica si conferma una promettente opportunità nel trattamento di malattie autoimmuni. Tre pazienti, affetti da lupus e dermatomiosite, hanno ottenuto risultati positivi grazie all’uso delle cellule Car-T. Questo innovativo approccio terapeutico, che ha già dimostrato efficacia nel trattamento di leucemie e linfomi, si è rivelato altrettanto efficace nel contesto delle patologie autoimmuni.

Benefici rilevanti e sostenuti nel tempo

Secondo Franco Locatelli, responsabile dell’area di Oncoematologia e Terapia cellulare e genica del Bambino Gesù, i pazienti trattati hanno riscontrato “benefici rilevanti e sostenuti nel tempo”. Dopo diversi mesi dal trattamento con le cellule Car-T, i pazienti sono in remissione di malattia e non assumono più farmaci immunosoppressori. Questi risultati incoraggianti confermano l’efficacia di questa terapia genica nel trattamento di malattie autoimmuni.

Pazienti trattati e risultati ottenuti

I tre pazienti trattati hanno ottenuto risultati significativi. La prima paziente, una ragazza di 17 anni affetta da lupus, è a quasi nove mesi dall’infusione di cellule Car-T. Il secondo paziente, un 12enne ucraino affetto da dermatomiosite, è a sette mesi dal trattamento. La terza paziente, una ragazza romana di 18 anni anch’essa affetta da lupus, è a circa 2 mesi dal trattamento. Questi pazienti avevano risposto in maniera insoddisfacente alle terapie immunosoppressive tradizionali e avevano sviluppato importanti effetti collaterali. Grazie alle cellule Car-T, hanno potuto migliorare le loro condizioni di salute e ridurre l’assunzione di farmaci.

Prospettive future e trial clinico

I risultati ottenuti con le cellule Car-T nei pazienti pediatrici affetti da malattie autoimmuni incoraggiano gli esperti a proseguire nella ricerca. Fabrizio De Benedetti, responsabile dell’area di ricerca di Immunologia, Reumatologia e Malattie infettive del Bambino Gesù, afferma che questi dati sono “assolutamente rilevanti” e spingono verso la realizzazione di un trial clinico che coinvolga un numero più ampio di pazienti. Questo permetterà di valutare l’efficacia delle cellule Car-T in diverse malattie autoimmuni in cui i linfociti B giocano un ruolo fondamentale nello sviluppo.

La terapia genica rappresenta una sfida e un’opportunità unica per i sistemi sanitari globali. Secondo il presidente dell’ospedale Bambino Gesù, Tiziano Onesti, questa rivoluzione medica offre speranza e guarigione, ma anche la possibilità di migliorare la sostenibilità dei sistemi sanitari. La terapia genica permette di affrontare malattie genetiche e condizioni cliniche gravi in modo personalizzato e mirato, migliorando la qualità di vita dei pazienti e riducendo i costi a lungo termine associati alla gestione delle malattie croniche.

La terapia genica si conferma quindi una promettente opzione terapeutica nel trattamento di malattie autoimmuni, offrendo nuove speranze di guarigione e miglioramento della qualità di vita dei pazienti.