UCB: Approvate due terapie per adulti con miastenia gravis generalizzata in Europa

Autorizzata in Europa una nuova terapia per la miastenia gravis generalizzata

L’azienda biofarmaceutica Ucb ha annunciato che la Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa di rozanolixizumab, come terapia add on a quella standard, per il trattamento della miastenia gravis generalizzata (gMG) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR) o anti-tirosinchinasi muscolo-specifica (MuSK).

Rozanolixizumab è un anticorpo monoclonale IgG4 umanizzato che si lega al recettore Fc neonatale (FcRn), riducendo le IgG circolanti. Questo farmaco rappresenta la prima terapia approvata in Europa per i pazienti adulti con gMG positiva sia agli anticorpi anti-AChR che agli anticorpi anti-MuSK, i due sottotipi più comuni della patologia.

Efficacia dimostrata nello studio clinico di fase III

L’approvazione di rozanolixizumab si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III MycarinG nella gMG, pubblicato su The Lancet Neurology nel maggio 2023. Lo studio ha dimostrato che il trattamento con rozanolixizumab ha portato a miglioramenti statisticamente significativi e clinicamente rilevanti negli outcome specifici di malattia rispetto al placebo. I pazienti trattati con rozanolixizumab hanno riportato un miglioramento nella respirazione, nel parlare, nella deglutizione e nella capacità di alzarsi da una sedia, migliorando così la qualità della vita.

Approvata anche una nuova terapia aggiuntiva per la gMG

La Commissione europea ha anche approvato zilucoplan come terapia aggiuntiva a quella standard per il trattamento della miastenia gravis generalizzata in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR). Zilucoplan è un peptide inibitore della componente 5 della cascata del complemento (inibitore C5), che viene somministrato una volta al giorno per via sottocutanea. Lo studio registrativo di fase III Raise nella gMG ha dimostrato che zilucoplan ha portato a benefici rapidi, consistenti e clinicamente rilevanti rispetto al placebo.

La miastenia gravis generalizzata è una malattia rara e autoimmune che colpisce circa 100-350 persone ogni milione. I sintomi della gMG includono una grave debolezza muscolare, visione doppia, palpebre cadenti, difficoltà nella deglutizione, masticazione e parola, nonché una debolezza dei muscoli della respirazione che può essere potenzialmente letale.

Jean-Christophe Tellier, Ceo di Ucb, ha commentato l’approvazione di entrambe le terapie, affermando: “Con l’approvazione di rozanolixizumab da parte della Commissione europea, insieme a quella recente di zilucoplan, il nostro portafoglio di farmaci per la gMG può ora entrare nella pratica clinica di tutta Europa. Si tratta di un’altra importante pietra miliare in linea con la nostra missione di offrire nuove soluzioni terapeutiche alla comunità di pazienti che vivono con la gMG. Riteniamo che vi siano ancora molte esigenze insoddisfatte da parte dei pazienti, che possono trovare risposta grazie a opzioni terapeutiche differenziate, generalmente ben tollerate ed efficaci, che affrontino aspetti chiave della fisiopatologia della gMG”.

Con queste nuove approvazioni, Ucb si impegna a fornire trattamenti innovativi per la miastenia gravis generalizzata, migliorando la vita dei pazienti affetti da questa malattia debilitante.